Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je Hemgeniks, novi lek protiv bolesti hemofilije, javlja Si-En-En. Proizvođač „CLS Behring“ odredio je cenu od 3,5 miliona dolara po tretmanu, čime je ovaj lek postao najskuplji na svetu.
Hemgeniks je genetska terapija kojom se leče odrasli od hemofilije B, genetičkog poremećaja koagulacije koji se manifestuje povećanim obimom krvarenja ili spontanim krvarenjem, najčešće u velike zglobove. Ova bolest pogađa jednu osobu u 40.000, od kojih su većina muškarci.
Klasičan tretman podrazumeva rutinsku intravenoznu infuziju, kako bi se održali dovoljni nivoi nedostajućeg faktora zgrušavanja krvi, ali nova terapija bi trebalo da predstavlja jednokratnu IV infuziju. Prema analizi američke zdravstvene kompanije „GoodRx“, najskuplji lek u SAD dosad je bio Zolgensma, koji je FDA odobrila 2019. godine za lečenje spinalne mišićne atrofije i košta 2,1 milion dolara po tretmanu.
Izvor: Denvnik
